В России число людей, которым поставлен диагноз «рассеянный склероз» (РС), превышает 85 тысяч человек; ежегодный прирост составляет 7,7%. Быстро прогрессирующее заболевание ‒ одна из причин инвалидизации людей молодого и среднего возраста от 20 до 40 лет. Существует генетическая предрасположенность к заболеванию: чаще всего это северные европейцы, светловолосые и светлоглазые, нордического типа. Если в Центральной Европе и Центральной России распространенность заболевания ‒ до 50 человек на 100 тысяч населения, то в Санкт-Петербурге, Финляндии, Швеции ‒ от 100 человек, в Норвегии ‒ до 150 на 100 тысяч.
О проблемах, которые возникают в лекарственной терапии тяжелого заболевания, рассказывает Ян Власов, сопредседатель Всероссийского союза пациентов.
Наиболее тяжелой формой рассеянного склероза считается вторично-прогрессирующий рассеянный склероз (ВПРС), так как постоянно нарастает неврологический дефицит. Болезнь протекает с эпизодами так называемых обострений и периодов благополучия, во время которых человек чувствует себя относительно неплохо. Постепенно периоды ремиссии становятся все короче и короче. В среднем через 10 лет у большинства пациентов они прекращаются совсем, и заболевание переходит к стадии непрерывного прогрессирования. По оценкам Всероссийского союза пациентов (ВСП), людей с таким типом течения ‒ вторично-прогрессирующим ‒ в России около 30 тысяч, но официальных данных по распространенности в РФ нет. (Всего в РФ зарегистрировано более 80 тысяч пациентов с рассеянным склерозом всех типов течения.)
Рассеянный склероз ‒ это генетически детерминированное заболевание. Пока оно себя не проявит и если человек не обратится к неврологу, мы об этом пациенте не узнаем. Рассеянный склероз ‒ заболевание с тысячей лиц. Оно может начаться как головокружение или психическое расстройство, как заболевание глаз или ушей, именно поэтому врач не всегда может его распознать, а пациент не понимает, к кому идти на прием. Это основная сложность в ранней диагностике, поэтому так важно обучать врачей, чтобы они могли распознать заболевание.
При отсутствии адекватного современного лечения в среднем через 10 лет с момента постановки диагноза «рассеянный склероз» до 50% пациентов сложно выполнять профессиональные обязанности, через 15 лет более 50% имеют трудности в самостоятельном передвижении, а при длительности РС более 20 лет – проблемы в самообслуживании.
Особенность заболевания в том, что в большинстве случаев раннее вмешательство может предотвратить необратимые повреждения и замедлить прогрессирование инвалидизации у пациентов, что и является главной целью в лечении пациентов РС и клинически значимым, прямым результатом медицинской помощи. Замедление прогрессирования инвалидизации приводит к уменьшению экономических затрат, улучшению долгосрочного прогноза, а также продуктивности и качества жизни пациентов.
Есть данные клинических исследований, которые проходили за рубежом, они подтверждают: положительным эффектом от препаратов, изменяющих течение рассеянного склероза, считается не восстановление здоровья, как бы этого ни хотелось, а замедление прогрессирования. Чем раньше начато лечение, тем больше вероятность, что человек избежит тяжелых проявлений.
В России основная мера поддержки таких людей ‒ бесплатное лечение, сегодня РС входит в программу высокозатратных нозологий. Когда мы ее создавали, бесплатное лечение получали всего 700 человек, сегодня ‒ 72 тысячи.
Что не так с лекарственной терапией?
Исследование, которое проводилось в 2020 году в Научном центре неврологии, где в течение года наблюдали за пациентами с ВПРС в 15 регионах России, позволило сделать определенные выводы. В первую очередь для вторично-прогрессирующего рассеянного склероза нужен собственный медикамент. Большая часть этих людей лечилась обычными ПИТРС (препараты, изменяющие течение рассеянного склероза), которые в рамках исследования показали весьма низкую эффективность. Нужен был отдельный препарат, поэтому мы написали в Минздрав, дали информацию о необходимости регистрации в России нового лекарства и обосновали это с точки зрения качества жизни пациента. Комиссия учла наши данные, что позволило включить этот препарат в список ЖНВЛП.
Когда мы говорим о новых лекарственных препаратах, внедряемых в систему здравоохранения, мы понимаем, насколько важны данные о клинической эффективности и безопасности в краткосрочной и долгосрочной перспективе. В обращение выходят новые лекарственные препараты, в том числе биотехнологические (БТП). Принимая во внимание сложную и гетерогенную структуру биотехнологических препаратов, нельзя исключить риск расхождения данных как о качестве, так и о клинической эффективности. Наиболее сложной проблемой остается профиль безопасности данной группы лекарственных препаратов, так как БТП – это «высокорисковые» соединения.
При этом мы неоднократно сталкиваемся со случаями немедицинского переключения, когда происходит изменение проводимой пациенту терапии на альтернативную, по причинам, не связанным с клинической неэффективностью, возникновением нежелательных побочных реакций или непереносимостью терапии пациентом.
В случаях немедицинского переключения на другой биологический препарат (разные МНН, разный механизм действия, разные дозировки) могут возникнуть непредсказуемые последствия в отношении эффективности и безопасности терапии, приверженности пациента, развития нежелательных реакций (+ дополнительная терапия для их коррекции), а также повышение экономических затрат здравоохранения в целом (увеличение расходов здравоохранения, инвалидизация пациентов).
Необходимо исключить возможность необоснованных переключений с одного БТП на другой, в первую очередь в отношении категории так называемых стабильных пациентов. Назначение и замена терапии должны основываться на клинической необходимости и медицинских показаниях, с учетом существующих рекомендаций.
Как пациенты, так и медицинские специалисты считают необходимой борьбу с «немедицинскими переключениями» пациентов между разными препаратами, обусловленными исключительно финансовыми соображениями или особенностями проведения государственных закупок. Такие переключения приводят к снижению комплаентности пациентов, объективному ухудшению их состояния, а также прямо противоречат законодательству об основах охраны здоровья граждан и порядку назначения лекарственных препаратов, предусматривающему только медицинские показания в качестве критерия выбора терапевтической опции.
В целях создания системы контроля обоснованности назначений необходимо предусмотреть порядок принятия соответствующего решения медицинскими работниками и отражения в медицинской документации обоснования смены ранее назначенной лекарственной терапии с ограничением таковой случаями неэффективности или небезопасности терапии для пациента с обязательной подачей извещений в систему фармаконадзора. Аналогичное правило (за исключением подачи извещений) должно применяться и при изменении назначения, сделанного в иной медицинской организации, где ранее получал медицинскую помощь данный пациент, в том числе в иных условиях.
Источник: GxP News